2025上海未来细胞疗法决策者(第二天)

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来了上千人吧?太火了!这个会办的太是时候了!感觉比当年ADC还火!同写意总是能把握风口,引领潮流!……

 

人头攒动的会场里,许多人在感叹!

 

领航中国新药,赋能创新发展”这是同写意的使命。此次会议从筹备到举办只有一个月时间,不长时间同写意便集齐了报告人。报名的听众与日俱增,很快达到千人规模,以至于主办方不得不临时更换会场。

 

“汇聚一线一流,讲求真知灼见”是同写意一贯的宗旨,对于这场引领中国乃至全球细胞药物未来的峰会更是如此。所以我们看到,两天的会场一直座无虚席,大家聚精会神,生怕错过精彩内容,即便供应商的报告,观众也很少离场!

 

为提升观众的获得感,会议安排张宇和王立群博士以及刘肖博士在每位报告人15分钟的报告后做针对性提问,这一创新效果很好。两天会议全部都按计划进行,没有拖延。体现了组织方对会议的把控,也体现出报告人对会场观众的尊重。

 

让我们向中国未来细胞疗法开拓者致敬!以下是峰会报告人们的风采!

 

峰会精彩花絮

 

 

 

 

TONACEA

01

主题报告

 

 

 

 

01

张 丹

谱新生物联席董事长、联合创始人

 

跨境合作in vivo CAR-T产品的研发:理论与实践

 

强调跨境合作对加速in vivo CAR-T研发的重要性,并分享从实验室到产业化过程中的实践经验与挑战。

 

02

璩 良

复旦大学研究员,简接生物创始人、执行董事

 

In vivo panCAR介导B细胞免疫重置实现癌症&自免治疗及衰老逆转

 

介绍其研究的in vivo panCAR技术,通过体内重编程同时靶向多种免疫细胞(如CAR-T、CAR-NK),以实现对癌症、自身免疫病甚至衰老相关炎症的干预。

 

03

李宗海

科济药业创始人、董事长兼CEO

 

当通用型CAR-T遇到in vivo CAR-T

 

探讨通用型CAR-T与体内制备CAR-T技术结合的潜力,强调其大幅降低生产成本的优势并有望提高治疗可及性。

 

04

陈啸春

益诺思首席科学官

 

In vivo CAR-T疗法:从实验室到IND的监管路径与考量

 

从监管视角解析in vivo CAR-T疗法从实验室研究到新药临床试验申请(IND)的全路径,并指出关键的非临床安全性和药效学考量。

 

05

高建超

昌平实验室研究员

 

机遇与挑战并存:体内CAR-T疗法在肿瘤精准治疗中的定位与发展

 

分析体内CAR-T疗法在肿瘤精准治疗中的当前定位、机遇(如解决实体瘤难题)与挑战(如递送效率、安全性),并展望其未来发展方向。

 

06

王永增

合源生物CTO

 

由外向内,内生CAR-T:CAR组织特异性、CAR-T细胞初始扩增和长期存续

 

聚焦于改善体内CAR-T细胞除递送系统组织特异性之外,CAR表达组织特异性的必要性,以及体内生成CAR-T细胞扩增和持久性问题解决措施,以期进一步提高临床安全性,促进T细胞初始扩增,最终实现临床长期疗效的策略。

 

07

杨 林

博生吉医药创始人、董事长兼CSO

 

慢病毒体内CAR-T的利弊分析

 

分析慢病毒载体用于体内CAR-T的优势(如转染效率)与潜在风险(如插入突变、免疫原性),并探讨权衡利弊的策略。

 

08

莘春林

康希诺生物对外合作副总裁

 

从CAR-T的视角看mRNA平台:Capstan事件带来的多维启示

 

Capstan收购与Science论文把体内CAR从“概念验证”推到“工程化竞速”:靶向递送(tLNP/重定向慢病毒)× 可编程表达(mRNA/saRNA/circRNA)× 门控安全三条线并跑,B系自免/血液瘤先行,实体瘤以组合疗法破局。

 

09

蒋正刚

易慕峰合伙人

 

A novel lentiviral based platform for in vivo CAR-T generation

 

介绍其团队开发的基于慢病毒的新型平台,用于在体内直接生成CAR-T细胞,并展示其临床前效果。

 

10

韩 伟

基锘威生物中国区高级研发科学家

 

新一代人源化模型在CAR-T治疗中的双重使命:安全性和药效评估

 

探讨利用新一代人源化动物模型来更准确地评估CAR-T疗法的安全性和药效,以支持临床转化。

 

11

杨 炜

云顶新耀首席科学官

 

mRNA/LNP based in vivo CAR-T for B cell mediated diseases

 

分享基于mRNA/LNP技术开发体内CAR-T疗法,用于治疗B细胞介导的疾病(如自身免疫病)的策略与数据。

 

12

郜 鹏

艾博生物首席科学官

 

Targeted In Vivo Delivery with Long-Circulating LNPs

 

分享了艾博生物在靶向LNP技术平台的研发思路与实践,涵盖从配体筛选到制剂优化的系统探索。目前平台已成功应用于体内CAR-T项目并取得阶段性成果,展现了靶向LNP在精准递送与功能实现上的广阔前景。

 

13

王婷婷

来恩生物CMO、COO

 

mRNA编码靶向乙肝病毒的In vivo TCR-T 疗法的概念验证

 

展示基于mRNA编码的靶向乙肝病毒的体内TCR-T疗法的概念验证数据,为慢性乙肝治疗提供新思路。

 

14

花海清

映恩生物高级副总裁、早期研发负责人

 

From Modality to Reality: Duality's Vision on Targeted Therapies in Immuno-onology

 

分享从技术模态走向临床现实的研发视角,探讨靶向免疫肿瘤学疗法的开发愿景与策略。

 

15

方子辉

宜诺生物创始人、CEO

 

基于LNP靶向的体内CAR-T疗法:CMC开发、专利壁垒和IND申报的破局策略

 

聚焦于基于LNP的体内CAR-T疗法在抗体偶联、CMC、专利布局和IND申报过程中面临的挑战及破局策略。

 

16

马丽佳

西湖大学生命科学学院特聘研究员

西湖云谷智药创始人

 

Innovative in vivo CAR-T therapy built from a conventional delivery platform

 

分享从由AAV出发,进行AI辅助的T细胞靶向性创新改造以开发出新型体内CAR-T疗法的经验与思考。

 

17

霍永庭

菲鹏制药、弘济生物/Mote-Tx CEO

 

基于双抗和LNP的通用型靶向递送平台——MOBILIZE在in vivo CAR-T的实践

 

介绍MOBILIZE平台,该平台基于双抗和LNP技术,旨在实现体内通用型靶向递送用于CAR-T治疗。

 

18

刘敬贤

药明康德生物学业务平台执行主任

 

体内CAR-T在自身免疫疾病中的应用

 

探讨体内CAR-T疗法在自身免疫性疾病治疗中的应用潜力、最新进展及面临的挑战。

 

19

张继帅

普瑞金生物创始人、CSO

 

体内制备CAR-T的慢病毒载体药物开发

 

使用LV制备CAR-T的技术已经实现突破,从细胞、动物实验数据到临床数据支持该技术路线的可实现性,2025年是体内制备CAR-T的元年。

 

20

薛博夫

深研生物首席科学官

 

In-vivo CAR-T 递送策略:递送挑战解析与慢病毒技术实践

 

解析体内CAR-T递送过程中面临的靶向性、转导效率和免疫原性等核心挑战,并分享慢病毒载体在实践中的优化策略。

 

21

何钟磊

聚茵生物CEO

爱尔兰Branca Bunús CTO

 

体内CAR-T生产的关键技术突破:慢病毒载体超高效制备与聚合物递送系统开发

 

聚焦于通过新型聚合物递送系统的开发,解决病毒载体生产瓶颈,同时拓展辅助病毒载体递送和直接递送基因药物的双重应用前景。

 

22

张未萌

博腾生物病毒工艺开发负责人

 

应用于in vivo CAR-T的慢病毒载体工艺开发及生产

 

从CDMO视角,探讨规模化生产符合临床要求的高滴度、高纯度慢病毒载体,以满足体内CAR-T疗法开发的需求。

 

23

刘雅容

沙砾生物联合创始人、CEO

 

In vivo CAR-T Therapy Powered by Novel CLAMP Technology for T cell-Targeted mRNA Delivery

 

介绍其新型CLAMP技术,该技术旨在实现mRNA对T细胞的精准靶向递送,以推动更安全、高效的体内CAR-T疗法开发。

 

24

朱芳芳

血霁生物创始人、CEO

 

工程化iPSC来源的血小板递送TCE药物

 

分享一种创新策略,即利用工程化iPSC来源的血小板来递送T细胞衔接器(TCE)药物,为肿瘤治疗提供新思路。

 

25

田 野

福流生物应用总监

 

In vivo CAR-T中靶向载体的综合表征

 

探讨在体内CAR-T开发中,如何对靶向载体的关键质量属性(CQA)进行综合表征与分析,以确保产品的有效性和安全性。

 

26

倪 帅

唯可生物生信总监

 

CRISPR类药物脱靶问题:临床案例与FDA经验启示

 

结合临床案例和FDA的审评经验,深入分析CRISPR类基因编辑药物的脱靶风险,并探讨相应的评估策略与应对方案。

 

27

郭 伟

蓬勃生物mRNA工艺开发负责人

 

In vivo CAR-T疗法CDMO解决方案

 

从CDMO角度,介绍为体内CAR-T疗法提供从分子设计到mRNA-tLNP制剂生产的一体化解决方案和技术考量。

 

28

张 亮

约印医疗基金合伙人

 

ESO-T01临床试验解读

 

对全球首个体内CAR-T疗法ESO-T01的临床数据及其商业潜力进行解读,分析其对中国创新药投资格局的影响。

 

29

俞 磊

优卡迪生物创始人、董事长兼CEO

 

LNP介导的体内CAR-mRNA制剂质量标准建立研究

 

探讨建立LNP-mRNA制剂质量标准的关键研究,这是确保体内CAR-T药品的成药性、安全性和有效性的关键环节。

 

30

蔡宇伽

本导基因创始人、董事长

 

AI辅助设计靶向性载体及其体内CAR-T应用探索

 

分享利用AI技术辅助设计靶向性更强、转导效率更高的病毒载体,并探索体内CAR-T在血液瘤、自免、实体瘤领域的应用

 

31

徐天宏

贝斯生物创始人、CEO

 

Accubase碱基编辑UCAR-T VS Cas9编辑UCAR-T

 

对比基于Accubase碱基编辑的UCAR-T与传统Cas9编辑的UCAR-T在效能和安全性上的差异,展望下一代通用型细胞疗法的方向。

 

32

高 尚

源兴基因副总经理

 

环状RNA在in vivo CAR-T/TCR-T的应用

 

探讨环状RNA技术在体内制备CAR-T或TCR-T中的应用潜力,其独特的稳定性可能带来持久疗效。

 

33

蒋忻坡

金斯瑞生物助理副总裁

 

Quality Consideration on Lentiviral Drug Product for in vivo Car Cell Therapy

 

从法规和质量角度,探讨用于体内给药的慢病毒制剂所需关注的特殊质量考量,如安全性、纯度和效力等。

 

34

孟八一

同写意美国医药特约评论员

 

未来20年全球药物创新前景展望

 

从宏观视角,展望未来20年全球药物创新的趋势和前景,探讨像体内CAR-T这样的颠覆性技术将如何重塑医药行业。

 

 

 

 

 

部分报告嘉宾合影

 

 

 

 

 

TONACEA

02

圆桌对话

 

 

 

 

(嘉宾顺序从左至右)

邓灵泉(主持):幂方健康基金合伙人

张同存:俄罗斯工程院外籍院士,武汉科技大学生命科学与健康学院院长,波睿达生物董事长

王永增:合源生物CTO

何晓文:原启生物联合创始人、CSO

戚 飞:君联资本执行董事

黄 潇:云锋基金董事总经理

 

 

In vivo CAR-T的确定性与不确定性

 

体内CAR-T能大幅简化治疗流程、降低成本和缩短时间,因为它无需从患者体外采集和改造T细胞,而是通过病毒载体(如慢病毒)或非病毒载体(如LNP/mRNA)将CAR基因直接递送至体内T细胞进行改造。然而,其发展也面临靶向递送效率、安全性控制(如脱靶风险和免疫原性)、生产工艺的标准化以及监管审批等多重挑战。

 

讨论中提到,技术认知的局限和对不确定性的畏惧有时可能阻碍创新,但如今科学积累(如mRNA疫苗技术、基因编辑的进步)和资本投入已为领域发展创造了条件。尽管存在不确定性,但创新的方向是明确的,需要行业在技术、监管和商业模式上共同探索。

(嘉宾顺序从左至右)

王立群(主持):星奕昂生物创始人、董事长兼CEO

方 磊:乐普生物研发副总裁,乐普创一总经理

何 霆:艺妙神州董事长、CEO

苏彦景:美纳智信生物董事长、CEO

徐天宏:贝斯生物创始人、CEO

孙凌皓:经纬创投董事总经理

曾 宇:相融资本创始合伙人,总经理

 

 

 

In vivo CAR-T/UCAR-T/TCE的比较优势

 

众多企业涌入细胞治疗赛道,同质化竞争初显。无论是深耕体外制备的细胞治疗,还是布局更前沿的体内基因治疗或通用型细胞疗法或TCE,都需要持续优化其安全性与有效性,解决当前技术在生产成本、可及性上的瓶颈。

 

真正的创新并非简单跟随热点,而是需要基于对疾病生物学机制的深刻理解,在靶点选择、载体设计、细胞功能调控等底层技术上取得突破。

 

投资人在看待这些技术时则更注重平衡风险与收益。他们关注技术的临床价值(是否解决未满足的医疗需求)、药效与安全性数据,以及其资本价值(未来的市场潜力和商业化路径)。尽管体内治疗等新技术前景广阔,但投资人强调仍需扎实的临床数据验证其可行性与优越性。他们建议企业应依据自身团队能力和技术积累选择方向,并保持开放心态,积极寻求外部合作以弥补短板。

 

 

 

 

 

TONACEA

03

展商风采

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

TONACEA

04

写意花絮

 

 

 

 

 

 

 

同写意执行团队部分成员

 

 

 

 

2025·上海

 

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