同写意论坛第91期 | 夯实新药中美双边的审评科学与技术基础(第二天)

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现场丨20余FDA专家话说新药中美双报

 

 

 

 

 

对于大多数中国新药公司,中美双报的主要障碍是如何获得FDA的认可。

 

正如只会背诵交规成不了“老司机”,FDA的“游戏规则”绝不仅仅是写在“指南”里的条文,更是一门实践性很强的学科。

 

赋能创新发展,领航中国新药。5月19-20日,北京天泰宾馆,同写意论坛第91期活动近500位参会嘉宾跟随20余位FDA专家,探寻中国药物开发的国际化之路。

 

来听听专家们对于FDA申报的认识和“忠告”吧!

 

 

 

同写意论坛第91期活动部分专家合影

 

 

 

 
专家观点
 

 

 

 

 

 

杜涛博士

前FDA新药审评专家、美国汉佛莱医药首席顾问

 

报告题目:FDA新药审评政策的变化及其对创新药开发的正面影响

 

按照中美两国的法规同时开展新药申报和开发已经逐渐成为国内药企的一种新趋势。

 

  • FDA有着全球最完善的医药审评体系;

  • 为适应科技的发展,FDA的法规政策和行政体系也在不断变化;

  • 全球所有药企都在不断跟踪FDA的法规变化,以制定有利于自己新药开发策略;

  • 全球药企:把FDA的加速审评政策作为一种开发策略;

  • RMAT是对再生医学有重要影响的一项政策。

 

 

 

 

 

 

何如意博士

前FDA临床审批官、国投创新医药健康首席科学家

 

报告题目:中美加快药品研发的审评审批政策

 

  • 缩短临床试验周期,加快批准上市;

  • 应用替代终点指标;

  • 中间临床终点指标一般用于慢性疾病的临床获益评价,根据早期临床试验数据,可合理预测或判断其临床获益,允许在完成确证性临床试验前有条件批准上市;

  • 境外已批准上市的罕见病治疗药品。

 

 

 

 

 

 

孙志刚博士

前FDA工艺设施办公室(OPF)工艺评审II处代理主任、绿叶制药集团质量和监管事务高级副总裁

 

报告题目:新药研发的药学研究要求及FDA审评的技术和法规考量

 

  • FDA新药评估的新举措;

  • NDA/BLA审评管理方面,开发精简的跨学科审评流程和模板,从申报前到审评周期结束全程使用,以便系统追踪整个审评团队的审评问题;

  • 新的综合审评目前正在逐步实施,并将在2020年开始在所有CDER部门中使用;

  • IND审评管理方面,预计将在2019年夏天着手实施,将涉及制定基于风险的方法对递交的方案和增补进行分类,并确定应遵循更优先流程的方案,以便更加迅速地开展审查。

 

 

 

 

 

 

操先华博士(Walt Cao)

前FDA资深新药临床药理评审员&生物类药团队负责人、Head, clinical pharmacology in 3D medicines

 

报告题目:创新药中美双报临床药理学要求和FDA审评要点

 

FDA对治疗有未满足临床需求和威胁生命安全的严重疾病的新药,有成熟的快速审评药政途径。肿瘤卓越中心正加速抗癌药物的指南更新,整合审评资源,倡导公开透明交流,加快新药的上市速度。

 

新药临床试验设计要综合临床前、药学和前期临床数据,选择和优化给药剂量和频率,增加注册性临床试验的成功机率。FDA对临床药理在新药临床试验申请和新药上市申请过程中,对选择剂量及优化、特殊人群的剂量调整、药物相互作用以及剂量对安全性和有效性的关联性评估,都有严格法规的规定和要求。

 

 

 

 

 

 

王玉萍博士

前FDA国家毒理学研究中心资深研究员、昭衍新药研究中心有限公司副总/国际毒理部总监

 

报告题目:新药研发的非临床安全评价

 

任何药物的研究都是以造福于人类为目标。如何保障试验数据的真实性、科学性和可重复性,是新药非临床试验质量管理的重点。逐步完善的法规要求和不断进步的科学技术作为贯穿整个新药研发的两大基石,支持药物在新药临床试验申请(IND)和新药上市申请(NDA)过程中安全性和有效性的评估。

 

 

 

 

 

 

方国栋博士

前FDA资深临床评审官、方恩医药发展有限公司首席医学官

 

报告题目:临床开发计划(CDP)的设计和制定

 

临床开发计划是任何开发新药或生物技术产品的公司实现其战略目标的路线图,是成功将新药产品推向市场的重要工具。它详细说明了公司将如何处理目标产品概况(TPP)上所阐述的“愿景”(claim), 为即将到来的分阶段进行的临床试验奠定坚实的基础。

 

 

 

 

 

 

陈刚博士

前FDA肿瘤药物研发生物统计审评部门负责人、诺思格(北京)医药科技股份有限公司首席科学官/高级副总裁、北京大学临床研究所客座教授

 

报告题目:Master protocol for new drug development——篮子设计、伞式设计以及平台设计

 

药物研发面临3个方面的挑战:监管政策、设计理论及方法、临床实践可行性。监管政策的革新及创新给传统的临床试验设计及实践带来很大挑战。如FDA指南Master Protocols,Cohort Expansion,Real World Evidence,etc. 的发布及实行给新药研发带来创新设计思维并加快了研发进程的同时,也带来了很多待解决的科学问题。

 

 

 

 

 

 

何崑博士

前FDA药审中心负责血液和肿瘤药物审批的生物统计部门副主任、诺思格医药科技公司首席统计学家

 

报告题目:FDA血液和肿瘤药物试验设计中的注意要点

 

Prospective-retrospective Criteria for Consideration

 

A pragmatic approach may be considered if

  • Adequate, well-conducted and wellcontrolled trial

  • Large sample size if no stratification by biomarker status for randomization

  • Biomarker ascertainment in a large portion of randomized subjects

  • Assay – acceptable analytical performance

  • Acceptable statistical analysis plan

  • Biomarker hypothesis ‘prospectively specified’ prior to biomarker diagnostic

  • assay testing

  • Clinical outcome data collected without genomic information

  • Biomarker data analysis ‘prospectively’ performed, but evaluated in a retrospective analysis

 

 

 

 

 

 

赵孝斌博士

前美FDA仿制药办公室(OGD)高级审评员、白橡树医药咨询有限公司(The WhiteOak Group,TWG)创始人

报告题目:505(b)(2) NDA药学研究要点及案例分析

 

依托505(b)(2)创新能力,以差异化竞争突破中美仿制药的血腥竞争“红海”,是瞄准崭新市场空间的新“蓝海战略”。专业专注,持之以恒,与时俱进,合作分享,有望在脂质体等改良剂型领域同步开拓中美两国的广阔市场空间。

 

 

 

 

 

 

李志宏博士

前FDA临床审评专家、祐和医药科技(北京)有限公司药政事务副总裁/首席注册官

报告题目:505(b)(2)NDA,临床试验设计要点及案例分析

 

在我国医药政策巨变的今天,随着中国加ICH,接受药品境外临床试验数据一致性评价及“4+7带量采购等政策的颁布,创新药及仿制药企业都迎来了巨大挑战。(505B2)NDA作为一种可利用已有研发数据的新药批准途径,对于加速新药研发,降低硏发成本及风险提供了一条有价值的选择。一个有针对性、设计完善的研发方案是(505B2)NDA成功的关键。

 

 

 

 

 

 

王刚博士

前国家药品审评中心负责合规和检查的首席科学家、前FDA生物产品评价和研究中心(CBER)合规和生物产品质量办公室资深审评员和主持检查员、上海药明生物技术有限公司副总裁

报告题目:FDA对生物制品的监管要求概述

 

 

 

 

 

 

 

刘巨洪博士

前FDA的生物制品CMC审评主任、美国GlobalSubmissions生物产品咨询公司总裁

报告题目:生物产品各临床阶段生产工艺的优化和工艺稳定性的控制

 

生物药的生产工艺开发和产品质量及表征检测方法的完善,是产品开发过程中密不可分的两个部分。工艺和方法是阶段性,主要目的是支持临床各阶段的需要。适当的开发策略可以加速产品的一、二期临床并为三期临床及上市申请做好充分准备。

 

 

 

 

 

 

温弘博士

前FDA科研负责人、丽珠医药集团首席科学家

报告题目:药械组合产品(Drug Device Combination Products的FDA法规要求

 

药械组合产品是指药物和医疗器械,或者生物药与医疗器械的组合,有时甚至是三者组合。随着现代医学的演变和提高,对这类品种的需求也日益增加。在这个演讲中,温博士用他多年FDA工作的经验,以真实世界的案件为主线,阐述药械组合产品的定义和分类、上市前后的监管、安全法规,并分享药械组合产品申报成功的要素和经验。

 

 

 

 

 

 

张永恒博士

前FDA资深临床药理学审评员和合规专家、上海缔脉(dMed)美国药政事务和策略副总裁

 

报告题目:A drug's life & FDA's role in it—新药生命周期与其中FDA角色

 

美国药物法规百年变迁,变化是常态。一百年来,FDA从危机应对中成长,变得有前瞻性,也变更透明和有效率了。药物法规是平衡药品创新和可及性的杠杆。FDA对处方药的监管是贯穿其生命周期始终的。监管科学要跟上生物医学加速发展的脚步。

 

 

 

 

 

 

窦金辉博士

前FDA植物药生物药药理审评专家

 

报告题目:中药制剂植物药的中美双报

 

中药在美国的申报注册, 可以按照FDA监管产品的法规原则理念来对号入座。

 

从产品类别及标签使用范围来讲,中药可以成为FDA监管的所有产品。换言之,中药进军美国,可以从食品、膳食补充剂、化妆品、药品等多个产品形式入手。《植物药指南》明确了植物来源的复合物(包括中药大复方)可以不需要纯化而直接进入临床试验。

 

有效成分不明、机理不清,不是FDA拒绝中药成为植物药上市的理由。VEREGEN和FULYZAQ/MYTESI的成功上市有力说明了这一点。临床安全有效及可控性产品,是NDA批准新药上市的基础。中药植物药零的突破需要的正是安全有效和可控的基础。

 

 

 

 

 

 

陈少羽律师

前FDA助理首席律师、美国阿诺波特律师事务所上海代表处管理合伙人

 

报告题目:中国药企如何应对在美国开展业务可能出现的法律问题

 

现代的药物研发和注册专业人员需要时刻保持精准的方向,同时也不停拓展宽广的视野。为此,您可以经常关注研发注册之外的领域,例如熟悉各种商务合作模式,了解如何用法律来保护权益和规避风险,使得自己在同行中出类拔萃,专业精通,视野宽广,随时准备更上一层楼。

 

 

 

Panel3

中美双报中的药学法规问题

 

 

 

主持人:杜新博士

 

 

【主持】杜新博士:前FDA的CMC审评专家、杭州阿诺监管事务和质量高级副总裁

【嘉宾】赵孝斌、王刚、温弘、窦金辉、张明平

杜新博士观点:药学CMC法规在IND申报中起着非常重要的作用。了解IND申报中CMC如何准备,FDA审评员怎样关注CMC的申报材料以及IND申报中CMC的常见缺陷,能够极大地帮助我们IND申报的成功。另外,不同类型的药物产品,比如中药、生物药、仿制药,它们的特性主要决定于他们药理学CMC的特性。充分了解这些产品CMC特性,对于IND的申报成功有事半功倍的帮助。

 

 

 

 
“天泰号”航班花絮
 

 



 

 

 

 

 

特别鸣谢

 

Humphries Pharmaceutical Consulting,LLC

合全药业

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缔脉生物医药科技(上海)有限公司

方恩医药发展有限公司

北京深度制耀科技有限公司

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桑迪亚医药技术(上海)有限责任公司

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成都创思立信信息技术有限公司

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北京博纳西亚医药科技有限公司

国信医药科技(北京)有限公司

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