写意讨论丨面向未来的创新药立项,如何“以终为始”?


 

 

新药立项是企业创新“活水”源头,正确的立项可以发挥技术可能、覆盖市场和利用政策空间,最大程度地规避可能面对的商业风险。

 

不同的公司在不同发展阶段的选择不尽相同。此外,在创新药竞争激烈的大背景下,相比“做什么”,选择“不做什么”,对企业来说也是一门功课。破局新药立项困境,企业又该如何迈出远见卓识的一步?

 

7月13日,同写意策划“第四届全球生物医药前沿技术大会”的“创新药立项”论坛中,特邀来自国内该领域的多家药企高管,围绕面向未来的创新药立项,进行一场头脑风暴。
 
 

 

 

 
 
 
顾之杰【主持人】:赛菲尼医药CSO
邹建军:君实生物全球研发总裁
刘东舟:华东医药CSO及创新药全球研发中心总经理
王结义:礼进生物创始人、董事长兼CEO
王在琪:应世生物创始人、董事长兼CEO
李 靖:药渡董事长
 
 
 
 
 

 

 
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立足于国际

 

顾之杰:在全球竞争激烈的情况下,创新药应该将目的地划在中国还是全球,是否要与MNC合作?企业又该如何从全球的角度考虑创新药?随着中国科学家、企业家进入医药创新领域,竞争日益白热化,站在创始人角度,如何思考这些问题?

 

邹建军:当下,创新药立项的确越来越受到重视,一款药从早期的靶点发现,到对疾病领域的理解并做出适配分子的产品,最后能在临床阶段以最高的效率、最好的质量推出来,需要各个环节的努力。

 

从临床视角来看,创新药挖掘的靶点有没有临床需求是首要考虑的问题,其次才是成药性、临床安全性,以及能不能为企业带来“回血”能力的问题。我认为,临床团队早期介入立项,对资金有限、人员有限的初创公司来说是必要的。Biotech的现阶段目标,首先是活下去。

 

受到支付环境、创新内卷等因素的影响,本土药企一直追求first-in-class,但现实却是first-in-class不一定都能够成药。因此,在君实生物对很多项目“说不”后,将资源集中在PD-1与BTLA的联合身上,如预料般进展飞速。目前,该项目已获FDA全球III期临床批准。

 

一个全面的立项思路是“以终为始”,要从靶点源头就评估,什么可以做什么不可以做。从早研到临床阶段,每一个关口都要设立严格的立项决策机制,最大可能规避风险,保证项目成功。

 

刘东舟:做创新药从立项、研发到上市,其过程千难万险、百死一生, 做BIC和FIC产品更是难上加难。

 

华东医药创新转型三年多,企业整体创新药研发管线搭建初具规模,通过引进管线、合作开发和创新自主研发等方式, 目前有近50余个创新管线项目在不同研发阶段。在这过程中我们体会到,要学习海外企业做创新药的先进技术、理念和经验,但想完全照搬照抄海外MNC做研发的一套,基本上是不现实也是难以落地的。无论医药企业大小,均有“两高两低”的现实问题要面对,就是大小企业都想要的“低风险、低投入、高速度、高产出”实现之难。

 

要想做出差异化产品,实现“弯道超车”,而非“翻车”,主要在于企业能不能找到特色,能够在速度上、管线布局、及产品差异性开发上做出突破——这也是华东医药做创新药一直在追求的路径、策略。

 

华东医药研发还是面向国际化做创新药,那么就一定要有满足国际化创新药的基本要素:

 

第一,产品需自身要过硬。不管是有效性、安全性和未来市场商业价值;

 

第二,瞄向全球临床及病患者需求。虽然本土市场很大,还是要走出国门,要考虑欧美日、“一带一路”等国家的需求;

 

第三,打组合拳包括前沿技术+中国速度。

 

王结义:做药就像是“仰望星空”,但仰望天空太久脖子会酸——制药过程本就艰难。

 

礼进生物一直致力于全球尚未成药的靶点研究,在详细了解该类靶点的临床和商业潜力后,礼进生物认为除PD-1之外的肿瘤免疫治疗仍大有可为。目前,依托于资本市场不断支持,我们免疫激动剂管线顺利已进展至临床II期。

 

如今,创新药尚未成药靶点的高标准要求已成国际趋势,礼进生物的优势是从科学角度出发,通过与MNC合作等方式与国际接轨,不断释放潜力。

 

但也不乏面临一些困难,首先需要解决的就是激动剂的成药数据支持问题,特别是产品进入临床最后一期的关键数据,是不是证实了科学设想与产品的一致性。但礼进生物做创新药一直充满执着,近日,继CAR-T之后,CD20/CD3双特异性抗体也进入自免疾病领域。希望日后,礼进生物还能继续做领先全球的创新药,从中国市场开始,将国外市场作为更远的目标。

 

最后,在创新药立项中,不同阶段节点都有大量机会,但只有真正从创新源头出发,企业赢面才更大。因此,一定要坚持科学,才能真正做出First-in-class。

 

 
2
从需求破局新药立项

 

顾之杰:做创新药,不止是分子药本身需要很多创新,如何将创新方法融合到产品临床、投资、合作,甚至市场化场景中去?

 

王在琪:无论从技术和资金方面来看,我们确实没有能力与国际企业竞争,这就凸显了创新的重要性。创新虽然九死一生,不创新是必死无疑。但了解需求是底层逻辑后,我们会面临一定的风险,只有接受一定的风险,我们才有可能成功。

 

但我始终认为,中国创新药最大的竞争优势就是创新药产业链的生态,而如何利用生态变成自身的竞争优势,这是我们要认真思考的。结果就是,在夯实的底层逻辑为支撑,实现突破进而转变为自身竞争优势。同时也要注意,大家不能想着自己是“万能手”,不要总想做闭环,需要知道风险在哪。希望每次翻牌的时候,提高好牌的概率。企业的发展的关键是先要“活下来”。

 

李靖:早期新药立项逻辑,是跟随做仿制药,随着竞争,本土药企又争先恐后布局“3.1类”——国外上市,而中国空白。2019年,中国开始引入国际药品,国外药品进入中国市场的门槛“三报三批”没有了。同时,集采还严重挤压了企业仿制药的利润空间。于是,大家又想办法融钱赴刚上市,但最后没成功的也大有人在——新药立项困局就是这样产生的。

 

新药立项最根本的,是学问问题。做药要么做得快,要么做得好,学问得铺得开才行,每天吸收新学识。如今资本市场一直在变,这也给大家带来新的机会,基础知识的铺开将从整体向细节沿伸。然后就是数据的深度标定,必须要有数据中心。例如辉瑞的新冠药物,该药是由2004年SARS标定化合物转变而来,这也代表了知识的传承。

 

药物的立项离不开知识面的扩展和数据的标定,而这两者都需要大家脚踏实地,才能扎根行业。

 

 
3
经验之谈

 

顾之杰:创新药中,人才创新也是作药的关键一环。面对台下“创新药的未来”,在座有哪些可以分享的经验建议?

 

邹建军:我从做临床医生到进入医药企业从事药物相关研发工作, 已经有近30年的时间,在行业内确实算得上是个“老人”了。结合刚才李总的理论,想给台下年轻人一点建议:

 

第一,终身学习、躬身入局。我们都是从一线员工做起的,如果真的想在这个行业里面有所建树, 有所成就,学习和躬身入局、亲力亲为很重要;

 

第二,中国有句老话——民以食为天,药为地。随着近年创新药蓬勃发展,做药难度越来越难、挑战越来越大,但是,我还是相信生物医药是可以大有作为的行业, 只要我们初心不改,就既可以脚踏实地, 也可以仰望星空,

 

刘东舟:创新药早期立项, 首先企业要知道自身的特点和自己擅长能做的事。每个立项都要求回答三个核心问题:要做什么、为什么做、和怎么做,三个问题想清楚了,这个项目就基本立起来了。在项目推进过程中, 不断动态评估, 才能研发出优秀的医药产品以满足病患者需求。

 

还想和大家分享一下我在海外MNC和本土医药企业做创新药研发近30年的一些想法,那就是你无论在创业阶段,还是已经在Biotech、Pharma企业中,创新药研发需要不断完善以下四要素:

 

第一,要有强大的自主知识产权保护;

第二,要有强大的技术平台、技术储备和技术亮点提供支撑;

第三,要有具弹性的国际化创新企业文化;

第四,要有一群志同道合且有热情的创新人才。

 

王在琪:我想说的是,如果秉承为了赚钱而做药的想法,那一般很难赚到钱。对大部分人来说,制药行业本身就是对人性最大的考验,能坚持到最后的人,一定是有坚定的信念以及对自身清楚的认知。

 

李靖:要想新药立项成功,具体来说,我觉得要通读文件、文献,大家应该一年最少读10本书、500篇文献,然后再把每年报批FDA的药品文件读10份。

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