55款新药,2023年FDA交卷


 

2023年12月,FDA共批准3款新药。至此,2023年FDA共批准新分子实体&新生物制品药物55款,较去年(37款)有了大幅增长,包括37种新分子实体和18种生物制品。

 

其中,小分子药物数量依然领先。在CDER和CBER批准的FIC新药中,小分子占比40%。与此同时,细胞与基因治疗、小核酸药物等新型疗法也越来越多的出现在获批名单中。而从疾病领域来看,除了依然是“大头”的肿瘤外,2023年也是罕见疾病收获颇丰的一年,一个又一个小病患群体被看见,迎来新的治疗选择。

 

不少媒体也都有预测2024年有望获批的重磅疗法。在Evaluate Pharma的一项分析报告中,AD疗法donanemab、精神分裂疗法KarXT、针对NASH的resmetirom都榜上有名。值得一提的是,报告提及的10款潜在药物中,小分子类药物有5款,可见2024年小分子药物依然“当道”。

 

回到2023年的最后一个月,3款获批的药物分别为治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症的小分子抑制剂、治疗营养不良和大疱性交界性表皮松解症相关伤口的天然桦树皮提取物,以及治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病的ASO药物。对比之前的治疗方式,无论是在给药方式或是疗效方面,这3款药物都有不同程度的优势。

 

创新不易,道阻且长。

 

 
1
Fabhalta 

无需输血即可改善血红蛋白水平

 

12月5日,FDA批准Fabhalta(iptacopan)上市,用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者的治疗。这是首个获FDA批准的口服单药治疗成人PNH的药物。

 

PNH是一种补体介导的慢性罕见血液疾病。据统计,PNH发病率约百万分之一到二,亚洲人群发病率高于欧美,常见于30-40岁人群。

 

Fabhalta是由诺华研发的靶向补体旁路途径B因子的口服抑制剂。该产品作用于C5末端通路的上游,同时控制血管内溶血和血管外溶血,弥补了抗C5抗体的不足,同时为患者提供了口服单药的选择。

 

Fabhalta简介(图源:诺华官网)
 

本次批准主要是基于III期APPLY-PNH以及APPOINT-PNH两项研究。

 

APPLY-PNH关键结果显示,在24周不需要输血的情况下,既往接受过C5补体治疗后继续服用iptacopan(200mg每日2次)的患者实现血红蛋白水平较基线增加≥2g/dL的患者比例为82.3%,较单独使用C5单抗有统计学意义和临床意义的增加,达到该研究的主要终点。

 

在APPOINT-PNH试验中,92.2%患者在不输注红细胞(RBCT)情况下达到血红蛋白水平较基线升高≥2g/dl。次要终点显示出临床意义上的改善,97.6%的患者避免输血,62.8%的患者在不输注红细胞的情况下达到血红单白水平持续≥12g/dl。安全性方面与此前报道的数据一致。

 

除了用于治疗PNH,Iptacopan在治疗IgA肾病的III期临床试验中也已达到主要终点,预计于2024年递交加速批准的监管申请。

 
 
2
Filsuvez

首款治疗与JEB相关伤口

 

Chiesi集团旗下Chiesi Global Rare Diseases宣布,FDA已于12月18日批准Filsuvez(桦树三萜,birch triterpenes)凝胶上市,用于局部治疗6个月以上交界型大疱性表皮松解症(JEB)和营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)患者的部分厚度伤口。

 

Birch triterpenes由Amryt Pharma研发,2023年意大利制药公司Chiesi Farmaceutici以14.8亿美元收购Amryt Pharma。

 

JEB是一种罕见的、毁灭性的遗传性皮肤、粘膜疾病,会出现严重的、慢性的皮肤起泡、溃疡和疤痕。据Chiesi Group估计,表皮松解症(EB)的全球市场将超过10亿美元。

 

Filsuvez包含来自两种桦树树皮的提取物,由自然存在的三萜类物质组成,包括白桦脂醇、白桦脂酸、红皮烯醇、芦荟醇和齐墩果酸。

 

 

在III期临床中,Filsuvez耐受性良好并达到试验主要终点,41.3%的患者在45天内首次完全愈合目标伤口。此外,研究结果还显示,接受Filsuvez治疗的患者中有50.5%在90天内实现了目标伤口的首次完全闭合,相比之下,接受安慰剂的患者中只有43.9%实现了目标伤口的首次完全闭合。

 

Filsuvez是首个获批用于治疗与JEB相关伤口的疗法,已于2022年6月获得欧盟委员会批准,用于治疗成人和6个月及以上儿童的JEB和DEB皮肤伤口。2023年8月,英国NICE推荐Filsuvez用于上述适应症,现已被批准在英国使用。

 
 
3
Wainua

每月皮下注射一次

 

由阿斯利康和Ionis Pharmaceuticals的联合开发的反义寡核苷酸(ASO)疗法Wainua(eplontersen)获批上市已于12月21日获批上市。该疗法用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白(TTR)介导的淀粉样变性的多发性神经病(ATTRv-PN)

 

遗传性转甲状腺素蛋白介导的ATTRv-PN是由周围神经中错误折叠的突变TTR蛋白的积累引起的。根据研发公司阿斯利康的说法,这种疾病会对大脑和脊髓以外的神经造成损害,如果不治疗,十年内可能会致命。

 

Wainua旨在减少TTR蛋白在其来源的产生,该药每月一次、可由患者自己皮下注射。据悉,Wainua是首个可通过自动注射器自行给药用于治疗ATTRv-PN的获批药物。

 

除了此次获批的Wainua之外,已有4款疗法已在全球多个国家和地区获批上市,适应症涉及TTR介导的多种淀粉样变性疾病。

 
全球处于活跃状态的TTR靶向疗法临床进展盘点(图源:药明康德)
 
参考文章:
1、FDA官网

 

2、药明康德公众号

 

3、2023年FDA批准的新药;医药魔方

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