无锡科金生物科技有限公司

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无锡科金生物科技有限公司成立于2022年1月,总部位于江苏无锡,在深圳、上海、西班牙和美国均有分支机构。公司是一家专注于用基因编辑技术与细胞疗法治疗罕见病以及抗癌新药研发及生产的创新型公司。公司拥有自主知识产权的诺奖级精准治疗基因编辑技术平台CRISPR 2.0,结合新型AAV(腺相关病毒载体)递送系统,基因编辑效率可达70%,可实现小片段乃至完整基因的精准高效插入整合到基因组,并采用ex vivo的细胞编辑手段,巧妙的规避CRISPR脱靶风险以及AAV进入体内的各种免疫以及致癌风险。该项技术是CRISPR基因编辑领域的重大突破,公司已掌握符合工业化标准CMC流程,目前几个项目同时在中国及欧洲稳步推进中。

 

公司由一群紧密联系的细胞与基因治疗专家、病毒学家、肿瘤学家、血液学家和生物制药行业的资深人士共同创立。公司核心管理团队均来自全球五百强大药企,在细胞基因治疗领域深耕30年以上,有丰富的CMC, 临床及合规经验。核心技术团队来自国际一流研究机构,如哈佛大学、斯坦佛大学,西班牙皇家CIEMAT (Center for research in energy, technology and envioronment), Spanish Network Research Center for Rare Diseases and Jimenez Díaz Health Research Institute。公司创始人及CEO 王海峰博士曾在药明康德负责亚太区市场开发,并在韩国、日本以及亚太多个国家及地区主导多项细胞与基因治疗项目的生产开发、全球申报以及临床试验工作的开展;公司联合创始人兼首席科学官Jose Carlos Segovia教授任职西班牙皇家CIEMAT,是西班牙与欧盟各国及世界学术交流的代表,也是欧洲EMA高端治疗的高级顾问,代表了欧洲在该领域的最高技术水平,拥有多个技术专利,并已成功申请5个孤儿药,技术转移经验非常丰富。公司还聘请CRISPR 2.0技术发明人——斯坦佛大学教授Matthew Porteus作为科学顾问,为公司发展方向保驾护航。

 

公司管线丰富,采用全球同步开发策略,产品覆盖临床前到临床一期的各阶段。目前公司正致力于丙酮酸激酶缺乏症(PKD)等血液罕见病细胞治疗新药研发。其中PKD管线预期在2023年中完成中国及欧洲IND申报。

 

利用先进的技术储备和广泛的国际合作,公司旨在将科金生物打造成为立足中国,影响全球的国际化企业,造福中国及全球病患