IIT（Investigator Initiated Trial，研究者发起的临床试验），又被称为“非注册临床”，不同于药企主导的新药临床试验（IND），IIT是由临床研究者发起、以临床需求为核心的设计方案。

IIT在中国的有序探索，背后是一套逐步完善、目标清晰的监管框架，提供支撑与界定。

2024年正式印发的《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》，给IIT“定了主心骨”——明确医疗机构是第一责任主体，要求“科学性+伦理”双重审查前置，规范高风险研究管理。

不过，上述管理办法主要针对产品上市后IIT研究开展，如在肿瘤领域，IIT研究可用于剂量优化、序贯治疗方案、联合治疗方案的探索等，助力优化临床治疗。

对于较前沿的细胞和基因治疗技术，IIT研究则不仅限于上市后，2015年发布的《干细胞临床研究管理办法（试行）》、2023年《体细胞临床研究工作指引（试行）》，为该领域的早期IIT研究（临床研究阶段甚至更早期的发现阶段）提供了合规支持。

“海外对中国的高效率组成不完全了解，简单将高效率等同于IIT，美国不存在中国版IIT，美国只有单例使用的同情用药单独批准，中国的IIT类似同情用药的群体批准。”谱新生物联合创始人、联席董事长张丹向同写意指出。

在这基础上，在美国，不论是同情用药还是非同情的正常使用，任何人体用药途径最终都需汇集至FDA单一审批窗口；而中国的IIT和IND是卫健委、药监局两条并行的准入轨道。

当下，这一框架的最新突破，在于最新规定为前沿技术提供了潜在的“价值闭环”。

根据2025年10月10日最新发布的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（818号令），高质量的IIT成果经批准后，可在完成研究的医疗机构内转化为可收费的临床诊疗项目。

这意味着，一项成功的探索性临床研究，本身就有可能打通从科学验证到初步商业应用的路径，这在全球范围内亦属创新。

IIT的独特模式，在推动中国成为细胞与基因治疗领域全球竞争力量的过程中发挥了关键作用。

昌平实验室资深科学家高晨燕曾指出：早期IIT研究一方面可赋能创新，另一方面可进行早期人体试验和概念验证，助力快速确定合适靶点、验证产品设计、及时改进问题（如测序研究、产品设计变更等），为后续成药性研究提供支持。

这种以临床价值为本的设置，本身就直接呼应了CGT研究的“痛点”。

“CGT疗法常常直面那些晚期、复发难治、且现有手段已然失效的患者，”南京师范大学教授、奇迹生物首席科学家郭志刚向同写意指出，“如果存在新的治疗可能，从人类健康福祉的终极目标出发，尽速让患者受益，其意义毋庸置疑。” 

与此同时，IIT的方案灵活性也大幅降低了企业研究的“试错成本”。

CGT技术迭代快，靶点、载体等核心要素常需反复验证，而IND方案一旦确定难以修改。IIT多为小样本研究，既能以较低成本验证技术可行性，又能快速筛选出有潜力的研发方向，避免药企在无效技术路线上“空耗”。

一个直观的比喻是，常规新药研发过程像是在建造一座跨海大桥，必须等所有图纸、材料、施工许可全部齐备才能动工；而IIT更像是架设应急浮桥，先让最关键的人车通过，再迭代加固。

郭志刚还提到：“很多药物在I期临床只能看到安全性，有效性往往要在II期才能看到，但IIT方案相对灵活，很多IIT研究可以同时观察到安全性与有效性信号。”

这实质上是一种前瞻性的风险管控——只有在IIT中初步验证了概念，后续大规模的注册临床投入才更具把握。

更进一步的维度，IIT极大地压缩了从实验室分子到临床验证的周期。

“一个产品完成分子开发后，通过IIT路径抵达临床的速度大大加快，使得整个分子迭代和优化的效率成倍提升。” 郭志刚补充道。

近年来两个堪称典范的案例，以极具说服力的方式，展现了IIT数据如何从实验室的图表，蜕变为撼动全球产业格局的“硬通货”，也直观印证IIT的商业价值。

其中之一，是备受瞩目的体内CART公司EsoBiotec，这是一家成立于2020年的比利时公司，初始资金仅为2000万欧元，在2025年早些时候，公司仍是一家仅有12名员工的微型企业。

尽管资源有限，EsoBiotec却成功做到资金更雄厚的同行未能做到的事情：它成为首个报告体内CAR-T疗法临床数据的公司。

而这正是在中国IIT创新机制下达成的：EsoBiotec与中国医生合作，于2024年12月宣布在中国启动其体内CAR-T产品ESO-T01的IIT（研究者发起试验）；1个月后，单例患者早期缓解数据读出，28天癌细胞清零。

2025年3月17日，阿斯利康宣布，以10亿美元收购EsoBiotec，首付款为4.25亿美元。

后续2025年7月，Esobiotec在《柳叶刀》发表了ESO-T01治疗4例多发性骨髓瘤患者的IIT临床研究数据，4例患者ORR达100%，2例患者达到严格意义完全缓解（sCR），2例患者达到部分缓解（PR），成为体内CAR-T早期突破性重要数据。

几条消息串成一条时间线，至此，业界一直流传着EsoBiotec的“传说”：12名员工、1例早期IIT数据、不到4个月时间，直接撬动了MNC高达10亿美元收购。

"中国的监管灵活性让我们至少节省两年时间。"在Endpoints的报道中，EsoBiotec首席执行官JP Later也如是坦言。

另一个更为长久、影响更深远的案例，来自中国本土的企业——传奇生物。

2017年，传奇生物公布了一项针对多发性骨髓瘤的CAR-T疗法（即后来的Carvykti）的IIT研究数据，结果令人惊叹。

这些早期数据立刻产生了强大的吸引力，同年，医药巨头强生与传奇生物达成全球合作，首付款高达3.5亿美元。

双方约定，在全球市场，传奇生物与强生按50:50的比例平摊成本和利润，强生负责价格批准和销售准入——这笔交易，堪称中国创新药出海的鼻祖级BD之一。

此后，Carvykti于2022年获得美国FDA批准上市，用于治疗经过四线或以上治疗的多发性骨髓瘤患者，一路销量攀升，到2025年，Carvykti以18.87亿美元的全球销售金额，成为新晋“重磅炸弹”，而传奇“坐享”分成。

这两个案例之所以反复广泛提及，是因为他们真正提供了IIT的落地想象，为“IIT数据如何转化为巨额商业价值”提供了教科书般的注解。

得益于IIT展现出的独特优势，及其催生的价值落地样本，部分美国生物技术投资者呼吁FDA借鉴中国模式，允许人体首剂试验采用分散审批机制。

与此同时，已有更多药企选择了直接行动：体内CAR-T明星企业Umoja Biopharma将首个临床试验选在中国；吉利德旗下Kite亦与普瑞金生物达成战略合作，后者正是EsoBiotec在中国的合作方。

今年JPM期间，IIT简直成了国外企业的“口头禅”，一位参会者提到，“不管是问我还是问周围的中国人，甚至一些panel都会问，IIT在中国做起来是不是特别容易？外国公司能做吗？做IIT需要GMP吗？数据可靠吗？”

这一连串的追问，一定程度上也折射出欧美同行对中国IIT的 “刻板印象” 。

在部分海外观察者的叙事中，IIT的独特优势被简化、甚至异化为“cheap、quick、quiet”的三重标签，进而被曲解为意味着“监管宽松”和“半合规”生产（即所谓的“GMP-like”或“half to GMP”）。

事实上，中国的IIT自有一套缜密、多层级的合规管理体系。一个IIT项目从启动到完成，需要穿越一系列严格关卡。

在采访中，一位兼具临床与产业双重背景的专家，结合监管要求和自身经验，从实操层面解释了IIT的流程与硬性标准。

首先，它绝非“来者不拒”。项目必须由三甲医院的资深研究者发起，医院自身需具备完善的临床研究管理架构。

申办方必须提供包括产品工艺、质量控制和必要的临床前安全有效性数据在内的全套资料，以初步论证人体试验的风险可控性。

一家医院临床研究中心公布的IIT立项与开展流程

随后是缜密的多级审查：医院学术委员会的科学性审查、伦理委员会的伦理审查，以及向省级乃至国家卫生健康行政部门的备案。只有获得最终备案号，研究方可启动。

整个研究过程中，患者的权益保护被置于首位。签署详细的知情同意书是前提，同时，为参与研究的患者购买临床试验保险已成为许多伦理委员会的硬性要求，以应对可能发生的未知风险。

在研究执行层面，虽然不一定强制要求像注册临床试验那样配备大规模的CRO团队进行全程监督，但规范的数据记录、定期的安全性监测以及研究结束后的正规统计分析，都是必不可少的一环。

简言之，IIT引人瞩目的“快”，绝非源于科学或伦理标准的妥协，而是得益于监管路径的优化。

它将早期探索的审批准入权，部分前置到了更贴近临床实践、决策链条更短的医疗机构层面，从而绕过了漫长复杂的IND审批前期环节，实现了在严格伦理和科学性监督下的“快速启动”。

全球医药界对中国IIT的热切，远不止于寻找一条“捷径”。他们真正关注的，是一种在高度不确定性的前沿领域，如何通过制度设计，系统性地优化风险与收，从而重塑早期研发范式的可能性。

中国IIT的探索，以“双轨监管”为核心，以“临床价值”为核心，以高效灵活“为特色，不仅为CGT等前沿技术提供了快速试错、迭代优化的路径，也为创新成果的商业转化搭建了桥梁——EsoBiotec的逆袭、传奇生物的崛起，都是这种模式价值的的生动佐证。

当然，这条“中国路径”的成熟仍在进行时：研究质量的均衡性、资金来源的可持续性、数据转化的顺畅度，以及国际认可度的进一步提升，仍是亟待破解的课题。

但不可否认的是，这条源于中国临床实践的创新路径，已经从“中国特色”走向“全球关注”，从“被审视”走向“被拥抱”、“被借鉴”。